در نوامبر 2022، FDA اولین دارویی را تایید کرد که می تواند شروع دیابت نوع 1 را به تاخیر بیندازد. بیانیه مطبوعاتی FDA چندان منطقی نخواهد بود مگر اینکه بدانید دیابت نوع 1 چندین مرحله دارد. از مراقبت از دیابت:
مرحله 2مانند مرحله 1، شامل افرادی با دو یا چند اتوآنتی بادی جزایری است اما بیماری آنها اکنون به دلیل از دست دادن توده سلولی عملکردی به عدم تحمل گلوکز یا دیس گلیسمی پیشرفت کرده است. خطر 5 ساله بیماری علامت دار در این مرحله تقریباً 75٪ است و خطر مادام العمر به 100٪ نزدیک می شود.
مرحله 3 نشان دهنده تظاهرات علائم بالینی و نشانه های دیابت است که ممکن است شامل پلی اوری، پلی دیپسی، کاهش وزن، خستگی، کتواسیدوز دیابتی (DKA) و غیره باشد.
آنچه در زیر می آید بیانیه مطبوعاتی FDA به معنای واقعی کلمه است:
امروز، سازمان غذا و داروی ایالات متحده، تزریق Tzield (teplizumab-mzwv) را برای به تاخیر انداختن شروع مرحله 3 دیابت نوع 1 در بزرگسالان و کودکان 8 سال و بالاتر که در حال حاضر دیابت نوع 1 مرحله 2 دارند، تایید کرد.
جان شارتز، MD، مدیر بخش دیابت، اختلالات چربی و چاقی در مرکز ارزیابی داروی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) گفت: «تأیید امروز یک درمان درجه یک، یک گزینه درمانی مهم جدید برای برخی از بیماران در معرض خطر اضافه می کند. و تحقیق. پتانسیل این دارو برای به تاخیر انداختن تشخیص بالینی دیابت نوع 1 ممکن است برای بیماران ماه ها تا سال ها بدون بار بیماری فراهم کند.
دیابت نوع 1 بیماری است که زمانی رخ می دهد که سیستم ایمنی به سلول های سازنده انسولین حمله کرده و آنها را از بین می برد. افراد مبتلا به دیابت نوع 1، گلوکز بیشتری دارند که برای زنده ماندن نیاز به تزریق انسولین (یا استفاده از پمپ انسولین) دارند و باید سطح قند خون خود را به طور منظم در طول روز بررسی کنند. اگرچه ممکن است در هر سنی ظاهر شود، دیابت نوع 1 معمولاً در کودکان و بزرگسالان جوان تشخیص داده می شود. اگر والدین، برادر یا خواهرشان مبتلا به دیابت نوع 1 باشند، در معرض خطر بیشتری برای ابتلا به دیابت نوع 1 قرار دارند، اگرچه اکثر بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 سابقه خانوادگی ندارند.
تزیلد به سلول‌های خاصی از سیستم ایمنی متصل می‌شود و پیشرفت به مرحله 3 دیابت نوع 1 را به تاخیر می‌اندازد. Tzield ممکن است سلول های ایمنی را که به سلول های تولید کننده انسولین حمله می کنند غیرفعال کند، در حالی که نسبت سلول هایی را افزایش می دهد که به تعدیل پاسخ ایمنی کمک می کنند. Tzield از طریق انفوزیون داخل وریدی یک بار در روز به مدت 14 روز متوالی تجویز می شود.
ایمنی و اثربخشی تزیلد در یک کارآزمایی تصادفی، دوسوکور، رویداد محور و کنترل شده با دارونما با 76 بیمار مبتلا به دیابت نوع 1 مرحله 2 مورد ارزیابی قرار گرفت. در این کارآزمایی، بیماران به طور تصادفی Tzield یا دارونما را یک بار در روز از طریق انفوزیون داخل وریدی به مدت 14 روز دریافت کردند. معیار اولیه اثربخشی زمان از تصادفی سازی تا ایجاد مرحله 3 تشخیص دیابت نوع 1 بود. نتایج کارآزمایی نشان داد که طی یک پیگیری متوسط 51 ماهه، 45٪ از 44 بیمار دریافت کننده Tzield بعداً با دیابت نوع 1 مرحله 3 تشخیص داده شدند، در مقایسه با 72٪ از 32 بیمار که دارونما دریافت کردند. زمان میانی از تصادفی‌سازی تا مرحله 3 تشخیص دیابت نوع 1 برای بیمارانی که تزیلد دریافت کردند 50 ماه و برای افرادی که دارونما دریافت کردند 25 ماه بود. این نشان دهنده تاخیر آماری قابل توجهی در ایجاد مرحله 3 دیابت نوع 1 است.
شایع ترین عوارض جانبی Tzield شامل کاهش سطح گلبول های سفید خاص، بثورات و سردرد است. استفاده از Tzield همراه با هشدارها و اقدامات احتیاطی، از جمله پیش درمانی و نظارت بر علائم سندرم انتشار سیتوکین است. خطر ابتلا به عفونت های جدی؛ کاهش سطح یک نوع گلبول سفید خون به نام لنفوسیت. خطر واکنش های حساسیت مفرط؛ نیاز به انجام تمام واکسیناسیون های مناسب سن قبل از شروع Tzield. و همچنین اجتناب از استفاده همزمان از واکسن های زنده، غیرفعال و mRNA با Tzield.
